Distrofia muscolare di Duchenne

La terapia cellulare per le Distrofie Muscolari rappresenta una reale speranza di arrivare ad una cura efficace per queste malattie che affliggono i muscoli dei pazienti e fino ad oggi sono incurabili.
La Distrofia Muscolare di Duchenne è la più comune e purtroppo la più grave tra queste malattie: colpisce, in media, un bambino maschio ogni 3.500 nati. Di solito è diagnosticata quando il bambino comincia a camminare: i genitori notano da subito un progressivo peggioramento nell’utilizzo delle gambe e nella camminata stessa. La malattia è progressiva ed invalidante, compromette la durata e la qualità di vita. Il paziente non riesce più a camminare da solo e tra gli otto e i quattordici anni deve passare a una sedia a rotelle; verso i 30 anni di età si arriva a una paralisi progressiva, alla dipendenza da un respiratore e infine alla morte, che sopraggiunge entro i trentacinque-quaranta anni per insufficienza cardiaca o respiratoria.

A tutt’oggi non esiste una cura efficace, ma la terapia cellulare si propone di riparare le fibre muscolari danneggiate e sostituire quelle perdute con cellule staminali.
Il laboratorio del TIGET del San Raffaele è all’avanguardia nel mondo sulla terapia cellulare delle distrofie muscolari. Un primo trial clinico con trapianto di cellule del donatore inizierà nel 2011 e sarà probabilmente il primo trial mai effettuato con cellule staminali per la distrofia muscolare.

COSTI DEL PROGETTO
Costo annuale: 1 milione di euro
Borsa di ricerca: 30.000 euro/anno.
Costo medio di un’ora di ricerca: 50 euro.
Costo dei materiali utilizzati per la ricerca: circa 200.000 euro/anno.
Centrifuga da tavolo: 10.000 euro.
Microscopio ad eplifluorescenza: 70.000 euro.
Ultracentrifuga con rotori 400.000 euro.
Microscopio confocale: 500.000 euro.
Costo del trial, che prevede il trapianto di staminali da donatore in tre pazienti, inclusa tutta la sperimentazione pre-clinica: circa 3 milioni di euro.